LONDRES (Reuters) – Gran Bretaña aprobó un tratamiento genético para curar la anemia falciforme y un tipo de trastorno sanguíneo hereditario en pacientes mayores de 12 años, dijo el jueves el regulador médico del país, convirtiéndose en el primero a nivel mundial en hacerlo.
Casgevy es el primer medicamento legal que utiliza la herramienta de edición genética CRISPR, que le valió a sus inventores el Premio Nobel en 2020, dijo la Agencia Reguladora de Medicamentos y Atención Médica del Reino Unido (MHRA).
La anemia falciforme y la beta-talasemia son enfermedades genéticas causadas por errores en los genes de la hemoglobina, que los células rojas de la sangre utilizan para llevar oxígeno al cuerpo.
«La anemia falciforme y la beta talasemia son dolorosas, duran toda la vida y, en algunos casos, pueden ser fatales», dijo en el comunicado Julian Beach, director interino de la MHRA.
En ensayos clínicos, Casgevy observó que reparaba la producción saludable de hemoglobina en la mayoría de los participantes con anemia falciforme y β-talasemia por transfusión, aliviando así los síntomas de la enfermedad, añadió Beach.
La MHRA dijo que no se habían conocido problemas de protección significativos en los ensayos y agregó que estaba siguiendo de cerca la protección del medicamento.
El medicamento se administra tomando células madre de la médula ósea de un paciente y editando un gen de las células en el laboratorio. Las células modificadas se transfieren de nuevo al paciente después de un tratamiento de acondicionamiento para preparar la médula ósea.
U. S. Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics celebraron la aprobación en declaraciones separadas.
«Espero que este sea el primero de muchos programas de esta generación ganadora del Premio Nobel para obtener ventajas para los pacientes con enfermedades graves», dijo Samarth Kulkarni, director ejecutivo de CRISPR.
(Reporte a través de Muvija M; edición a través de Sarah Young; edición en español a través de Tomás Cobos)
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